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Gentherapie bei Knorpeldefekten

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Gelenkknorpeldefekte
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Zusammenfassung

Der Einsatz der somatischen Gentherapie eröffnet völlig neue Möglichkeiten bei der Behandlung von Knorpeldefekten. Im Gegensatz zu anderen therapeutischen Ansätzen kann durch die Gentherapie das biologische System, welches zur Destruktion des Knorpels führt, direkt und damit sehr effektiv beeinflusst werden. Durch die gezielte Transfektion der lokalen Knorpelzellen in einem Knorpeldefekt mit einem Gen können Konzentrationen von therapeutisch wirksamen Substanzen erreicht werden, welche bei herkömmlichen Applikationsformen (Injektion, parenterale Gabe) unerreichbar sind. Durch die Produktion einer Substanz vor Ort werden Nachteile der systemischen Gabe, wie z. B. Proteolyse oder Inhibition durch andere Moleküle, umgangen. Die Intensität und die Dauer der Genexpression läßt sich über geeignete Promotorsequenzen, die das Ablesen des Gens steuern, regulieren. Auf diese Weise ist es möglich, therapeutisch wirksame Substanzen über einen definierten Zeitraum lokal und dadurch relativ nebenwirkungsarm bereitzustellen. Reparationsprozesse könnten somit gezielt gesteuert und unterstützt werden.

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Schneider, U., Wallich, R., Vettel, U. (2001). Gentherapie bei Knorpeldefekten. In: Erggelet, C., Steinwachs, M. (eds) Gelenkknorpeldefekte. Steinkopff, Heidelberg. https://doi.org/10.1007/978-3-642-57716-1_5

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